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转基因技术治疗RP

基因治疗系指利用DNA重组和基因转移技术,在基因水平对疾病进行治疗的一类方法。

 基因治疗系指利用DNA重组和基因转移技术,在基因水平对疾病进行治疗的一类方法。基因治疗的原理包括:

      a、纠正由于DNA编码信息异常所致的基因产物缺失或功能障碍;

b、赋予某些细胞以新的功能或增强其原有的某些功能,从而改变疾病过程;

c、阻断某些细胞导致疾病的功能,从而消除或减轻疾病。

 

    RP具有典型的遗传异质性,目前已分离出的RP致病基因有数十个,并且亦将多个RP致病基因定位到染色体的不同区域,其中对其致病机制较清楚的有三个:视紫红质(rhodopsin)基因,磷酸二酯酶亚基(PDE)基因,盘膜边缘蛋白(peripherin)基因。随着基因连锁分析技术等使用,并由此展开了对RP实施基因治疗的尝试。

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